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KaziaTherapeutics总部位于澳大利亚悉尼，是一家专注于肿瘤学的生物技术公司，致力于开发创新的抗癌药物。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予paxalisib（原GDC-）治疗弥漫性内生性桥脑胶质瘤（Diffuseintrinsicpontineglioma.DIPG）的罕见儿科疾病资格（RPDD）。这是一种罕见和高度侵袭性的儿童恶性肿瘤，极度缺乏有效治疗手段、致死率极高。
paxalisib是Kazia的先导候选药物，这是一种能穿过血脑屏障的PI3K/AKT/mTOR通路小分子抑制剂，于年底从罗氏旗下基因泰克获得授权，于年进入II期临床试验。在年2月，FDA还授予了paxalisib治疗胶质母细胞瘤的孤儿药资格（ODD），这是最常见和最具侵袭性的原发性脑癌。
paxalisib-GDC-化学结构式（图片来源：selleckchem.