为满足我国儿童药物研发及注册需要，鼓励采用新技术、新方法开展儿童用药临床试验，进一步明确儿科用药临床药理学技术要求，我中心组织起草了《儿科用药临床药理学研究指导原则（征求意见稿）》，现公开征求意见。欢迎各界提出宝贵意见和建议，并请及时反馈给我们。
征求意见时限为自发布之日起1个月。
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联系人：韩鸿璨
联系方式：hanhc
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国家药品监督管理局药品审评中心年9月1日附件1：《儿科用药临床药理学研究指导原则（征求意见稿）》
附件2：《儿科用药临床药理学研究指导原则（征求意见稿）》起草说明
附件3：《儿科用药临床药理学研究指导原则（征求意见稿）》征求意见反馈表
附件1：儿科用药临床药理学研究指导原则（征求意见稿）国家药品监督管理局药品审评中心年8月目录1概述2临床药理学一般考虑2.1药代动力学2.2药效动力学3儿科制剂4儿科研究方法4.1仅开展PK研究4.2PK/PD研究4.3PK/PD无法桥接5儿科研究计划的设计和要点5.1儿科人群使用剂量的确定5.2受试者样本量5.3生物样本采集5.4协变量和表型数据5.5其他考虑儿科用药临床药理学研究指导原则（征求意见稿）1概述
儿科人群临床药理学（pediatricclinicalpharmacology）是临床药理学的一个重要分支。其研究对象为儿童，是一个生长发育处于动态变化的群体，其解剖、生理结构和脏器功能与成人差异较大，不同年龄阶段有不同的解剖学和生理学特点（新生儿期、婴幼儿期、儿童期、青少年期）。
由于儿童临床研究的特殊性，如伦理学考虑、实际操作困难等，较难按照成人药物研发的一般步骤开展临床试验，往往需采用定量药理学的方法，整合利用已有临床研究信息（如儿科人群生理特征、成人临床研究数据等），为儿科人群临床试验提供依据，避免不必要的临床研究。
儿科人群的临床药理学研究，通常需收集不同年龄段儿科人群的药代动力学（PK）、药效动力学(PD)及剂量效应关系数据，支持最优剂量的探索确定及安全性、有效性评估。为儿科人群临床使用剂量提供依据。
本指导原则适用于化学药品、生物制品的研发。中药民族药可参照执行。本指导原则仅代表药品监管部门当前的观点和认识，供研发企业参考，不具有强制性的法律约束力，随着科学研究的进展，本指导原则中的相关内容将不断完善与更新。
2临床药理学一般考虑
通常临床药理学研究不以受试者疾病治疗直接获益为目的，鉴于伦理学的要求，儿科用药临床药理学研究不应在健康儿童人群中开展，需在特定的适应症患者中进行。
临床药理学研究应根据药物特点以及儿科生理学和药理学特征来确定开展临床试验的受试者年龄及年龄分层。尽可能获得药代动力学、药效动力学数据以及暴露-效应关系（Exposure-Responserelationship）数据，同时应收集不同年龄层药物代谢酶、排泄特征及转运体的信息，为研发策略的决策提供充分的依据。在研究实施中，一般应按照成人、青少年、儿童、婴幼儿等年龄段顺序逐步进行。
2.1药代动力学
儿科人群的生长发育变化可引起药代动力学的实质性改变，通常需在拟使用的不同年龄段儿科人群开展研究，以评价其药代动力学特征，并将研究药物的药代动力学特征与表征儿科人群发育阶段的参数（如身高、体重或体表面积（BSA）等）联系起来。
儿科人群的成长和发育影响着药物吸收、分布、代谢和排泄过程，导致药物在儿科人群体内暴露的差异。体内产生的代谢物比例和主要代谢途径在儿科人群与成人间，以及儿科人群不同年龄段内可能不同。清除率通常是确定儿科人群不同年龄段用药剂量的重要参数，是儿科人群临床药理学研究中重要的内容。这是通常需在不同年龄段儿科人群开展药代动力学研究的主要原因。
在儿科人群开展标准药代动力学研究，通常需密集采样，采血次数多，可能会遇到困难，如依从性等。与标准药代动力学分析相比，群体药代动力学可分析不富集（即稀疏）的采样数据，从而优化采血方案、减少采血量，因此常用于儿科人群的药代动力学研究。
如无成人PK数据基础，或仅在儿科人群开展研究的药物，应在儿科患者中进行密集采血的PK研究，包括但不限于单剂给药及多剂给药研究。研究剂量应基于已有知识确定，避免不必要的探索试验。
药代动力学相关内容可参考《儿科人群药代动力学研究技术指导原则》。
2.2药效动力学
应在成人研究结果的基础上，获得并分析儿科人群的药代动力学特征、药效动力学特征及暴露-效应关系。PD研究包括药物与有效性及安全性生物标志物的关系，和/或临床终点的关系。
在药效动力学研究中，如果因为效应延迟等，无法直接测定临床终点，那么可以选择合适的生物标志物代替临床疗效或安全性终点。生物标志物通常应首先在成年人群开展评价，其是否适用于儿科人群将取决于儿科疾病的病理生理学和药理反应与成人的相似程度。
3儿科制剂
儿科制剂是儿科临床药理学研究的重点