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RoivantSciences旗下公司AruvantSciences是一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发和商业化变革性疗法，用于严重血液疾病的治疗。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予ARU-治疗镰状细胞病（SCD）的罕见儿科疾病资格认定（RPD）。
ARU-是一种改良的胎儿血红蛋白基因疗法，开发用于镰状细胞病（SCD）和相关的血红蛋白病（如β地中海贫血）。该疗法利用了专有技术，通过慢病毒载体将经过修饰的胎儿血红蛋白基因插入自体干细胞，以增加功能性红细胞。研究表明，胎儿血红蛋白水平升高的镰状细胞患者较少发生血管阻塞性危象和住院，部分原因是胎儿血红蛋白相对于成人血红蛋白的特性有所改善。
ARU-是目前已知的唯一一种临床阶段的基因治疗方法，可以递送编码胎儿血红蛋白的基因，该基因已被改进以优化携氧能力和抗镰刀特性。
FDA的罕见儿科疾病资格针对的是主要影响18岁及以下且影响人群不足20万的严重、危及生命的疾病。该项目旨在鼓励开发用于预防和治疗罕见儿科疾病的新药和生物制剂。如果ARU-的生物制品许可申请（BLA）获得批准，Aruvant公司将有资格获得优先审评券（PRV），该券可以兑换以获得任何后续新药申请的优先审查，并且可以出售或转让。
镰状细胞病（SCD）是一种逐渐衰弱和危及生命的遗传性红细胞疾病，导致患者携氧细胞异常不灵活和镰刀形。这种遗传缺陷导致这些红血球血红蛋白蛋白质的携氧能力降低。镰状细胞病可引起四肢发炎、细菌感染、中风、贫血和称为镰状细胞危机的疼痛发作。
β地中海贫血是一种遗传性红细胞疾病，其特征是功能性β-珠蛋白的生成减少或不存在，这是成人血红蛋白的重要组成部分。这种疾病的患者患有贫血，贫血会导致虚弱、疲劳和更严重的并发症。β地中海贫血患者发生异常血栓的风险增加。
Aruvant首席执行官WillChou表示：“FDA对ARU-的罕见儿科疾病资格认定突出了镰状细胞病患者目前所经历的巨大且未得到满足的医疗需求。用于镰状细胞病的其他研究性基因疗法需要使用高强度清髓治疗方案，这与长期住院和许多可能严重的并发症有关。我们的降低预处理强度（RIC）方法旨在为患者提供一种改善风险效益的治疗方案，包括降低不孕风险和减少住院天数。”
原文出处：AruvantReceivesFDARarePediatricDiseaseDesignationforARU-fortheTreatmentofSickleCellDisease
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