为了促进儿童药品研发，进一步明确儿科用药临床药理学技术要求，药审中心组织制定了《儿科用药临床药理学研究技术指导原则》（年第70号通告）。指导原则适用于化学药品、生物药物的研发。
儿科人群的成长和发育影响着药物吸收、分布、代谢和排泄过程，导致药物在儿科人群体内暴露的差异。体内产生的代谢物比例和主要代谢途径在儿科人群与成人间，以及儿人群不同年龄段内可能不同。清除率是确定儿科人群不同年龄段用药剂量的重要参数，是儿科人群临床药理学研究中重要的内容。儿科药代动力学研究通常应在成人研究结果的基础上设计和开展试验，获得并分析儿科人群的药代动力学特征、药效动力学特征及暴露-效应关系。如无成人PK数据基础，或仅在儿科人群开展研究的药物，应结合研究目的及可行性开展研究，以获得不同年龄段的PK特征。研究剂量应基于已有知识确定，避免不必要的探索试验。PD研究可纳入生物标志物，代替临床疗效或安全性终点，开展相关研究。包括药物与有效性及安全性生物标志物的关系，和/或临床终点的关系等。生物标志物通常应首先在成年人群开展评价，其是否适用于儿科人群将取决于儿科疾病的病理生理学和药理反应与成人的似程度。设计儿科人群临床试验前，需要对所有可获得的信息和数据进行综合分析，包括不同年龄段人群器官功能的差异、对药理学特征的影响、疾病知识、流行病学情况、非临床实验数据、相同或类似机制药物在成人及儿科人群间的PK、PD、临床有效性和安全性差异等。可考虑在已有人群数据的基础上，通过模拟预测其他亚群的有效剂量，进而通过儿科人群临床数据最终确认。根据已有研究数据的综合评估的结果，判断是否可通过数据外推的方法获得特定人群研究数据。可基于成人PK/PD数据，桥接剂量及有效性数据；可通过数据外推，可减少或豁免部分儿科临床试验，优化儿科人群临床试验。
此外，指导原则还对药物剂量设计、受试人群样本量、生物样本的采集、及其他影响因素的考量给出了建议。
原文链接：