CellStemCell：科学家在生长人类器官用于人体移植研究领域取得了重大进展
-12-31报道，来自以色列魏茨曼科学研究所等机构的科学家们在干细胞方面的工作正在为实现培养的器官用于挽救生命的移植一目标的实现铺平了道路，相关研究结果以题为“Principlesofsignalingpathwaymodulationforenhancinghumannaivepluripotencyinduction”的报告刊登在了国际杂志CellStemCell上。
文章中，研究人员开发出了一种新方法，其可以在比以前更早的状态下培养人类干细胞，不仅如此，研究人员所创造的干细胞或许还具有更强的能力，这意味着其能有效地与宿主环境融合，这或许就大大提高了获得所谓的跨物种嵌合体的机会，即允许一种生物体的细胞在另一种生物的发育中发挥重要作用。最近的研究结果表明，由于人类细胞处于未分化的状态，其能发育成为体内任何类型的细胞，包括其它干细胞，因此研究者就能制造出非常早期的人类细胞并成功将其成功融入小鼠机体内；此外研究人员还提出了一种步骤来显著提高这些细胞整合的能力，而提高研究者创造并研究这些细胞类型的能力，未来或能用于将细胞从一种动物转移到另一种动物体内，比如人类机体中。
研究者Hanna表示，理解这些差异或许对于克服干细胞研究和应用领域仍然面临的无数问题至关重要，比如，如果将来能在猪体内培育胰腺用于人体移植，我们就必须考虑不同物种之间大量的进化差异，首先就是人类和小鼠；而就目前而言，研究人员似乎朝着这一方向迈出了建设性的一小步。综上，本文研究为定义人类原始干细胞多能性的信号基础建立了一种重要的框架。
原文:JonathanBayerl，MuneefAyyash，TomShani,etal.Principlesofsignalingpathwaymodulationforenhancinghumannaivepluripotencyinduction,CellStemCell().DOI:10./j.stem..04.
骨髓瘤新药！赛诺菲CD38靶向抗体Sarclisa+RVd方案：在符合移植条件的新诊患者中实现高MRD阴性率!
-12-25报道，赛诺菲（Sanofi）近日公布了关键3期GMMG-HD7试验的结果。该试验在新诊断的、符合移植资格的多发性骨髓瘤（MM）患者中开展。结果显示，该研究达到了主要终点：与接受标准护理方案来那度胺+硼替佐米+地塞米松（RVd）的患者相比，接受CD38靶向抗体Sarclisa（isatuximab）+RVd方案治疗的患者在诱导治疗（18周）结束后、移植前的微小残留病（MRD）阴性率有统计学上的显著改善，50.1%的患者达到无法检测到的疾病水平，而RVd对照组为35.6%。MRD阴性是与更好患者预后相关的重要临床终点。值得一提的是，GMMG-HD7试验是第一个在符合移植条件的新诊MM患者中达到MRD阴性的3期研究。同时，Sarclisa+RVd是第一个在3期临床试验中疗效优于标准护理（RVd）的方案。MRD阴性被定义为治疗后骨髓中没有骨髓瘤细胞，通过诊断技术测量，其灵敏度必须至少为1/。该评估是测量MM患者治疗缓解深度的最敏感工具。
原文出处：Sarclisa(isatuximab)trialisfirstPhase3studytomeetprimaryendpointofminimalresidualdiseasenegativityintransplant-eligiblepatientswithnewlydiagnosedmultiplemyeloma
Blood：小型临床试验表明自然杀伤细胞移植有望治疗复发的急性骨髓性白血病
-12-19报道，来自美国华盛顿大学圣路易斯医学院的研究人员在一项小型临床试验中发现，NK细胞也能帮助一些患有复发性AML且几乎没有其他治疗选择的儿童和青年患者。这项临床试验纳入8名1至30岁的患者。相关研究结果于年12月6日在线发表在Blood期刊上，论文标题为“DonorMemory-likeNKcellsPersistandInduceRemissionsinPediatricPatientswithRelapsedAMLafterTransplant”。
论文第一作者、华盛顿大学圣路易斯医学院儿科助理教授JeffreyJ.Bednarski博士说，“参加这项研究的所有患者都患有极具侵袭性的AML。所有这些人所患的白血病都在干细胞移植后复发，在他们被转到这项研究之前，对几种治疗方案都没有反应。这是一种非常具有挑战性的疾病，没有一名患者有任何治愈的选择。这些患者的生存预期基本上为零。对于这种真正具有挑战性的疾病来说，三名患者仍然活着是非常令人鼓舞的。”
原文：JeffreyJBednarskietal.DonorMemory-likeNKcellsPersistandInduceRemissionsinPediatricPatientswithRelapsedAMLafterTransplant.Blood,,doi:10./blood.013972.
首个预防移植物抗宿主病(aGVHD)的药物！美国FDA批准免疫调节剂Orencia(阿巴西普)新适应症!
-12-17报道，近日，美国食品和药物管理局（FDA）批准百时美施贵宝（BMS）免疫调节剂Orencia（中文商品名：恩瑞舒，通用名：abatacept，阿巴西普），用于2岁及以上接受无关供体造血干细胞移植（URD-HSCT）的成人和儿科患者，预防急性移植物抗宿主病（aGVHD）。Orencia通过优先审查程序获得批准，此前还被授予了孤儿药资格（ODD）和突破性疗法认定（BTD）。值得一提的是，这是美国FDA首次批准一款药物用于预防aGVHD，并将真实世界证据（RWE）作为确定临床疗效的一个组成部分。RWE是关于医疗产品的使用和潜在益处或风险的临床证据，这些证据来源于对真实世界数据的分析，例如，从各种来源收集到的与患者健康状况相关的数据和/或定期收集的医疗服务交付相关的数据，包括注册数据。美国FDA正在进行大量工作，以纳入高质量RWE的使用，以支持监管决策。
原文出处：FDAApprovesFirstDrugtoPreventGraftVersusHostDisease
再一次成功！同一团队已将猪肾移植到第二例“人类受试者”体内
-12-16报道，美国纽约大学朗格尼医学中心对外宣布，该中心外科团队成功将一个具有供体特异性胸腺组织的基因敲除猪肾脏移植到人类脑死亡受试者的的腹股沟。据报道，猪肾立即发挥了作用，在几分钟内就产生了大量尿液，这是肾脏的一个关键功能。此外，受试者血液中的肌酐水平正常，这是肾脏功能良好的另一个标志。实验在54小时后终止，在此期间，肾脏未表现出与排斥反应有关的宏观特性。这表明，该突破性试验是成功的。同时，也引发了人们对异种移植巨大潜力的