东方网记者刘轶琳10月21日报道:复旦大学附属血液科移植病房里,12岁的浩浩今天完成干细胞移植从层流仓里转到普通病房了,爸爸一早就开始忙碌着,整理好床铺,从仓里慢慢往外搬生活用品。与一个月前的焦虑紧张相比,爸爸脸上洋溢着喜悦,“很快就能见到儿子了,移植很成功,他很勇敢,医院的医生护士们,他们拯救了我们整个家庭”,随着移植仓门的开启,一家三口终于又重聚了。
浩浩自出生后就出现反复的腹泻、肝脾淋巴结肿大和肺部感染,又逐渐出现了肾脏损害、甲状腺功能异常的脏器损害。医院住院检查,却始终不能明确病因,直到来到医院,浩浩被确诊患有PIK3CD基因缺陷,这是一种原发免疫缺陷的罕见病。作为国家儿童医学中心,医院已诊断了25例此类疾病的患者,成为国内最早诊断并医院,具有丰富的治疗经验。医院干细胞移植团队和免疫科在发现浩浩对靶向药物治疗不敏感后,决定采取干细胞移植治疗,9月底,浩浩接受干细胞回输,经过近四周的移植后反应及排异反应,新的细胞在他的身体里一点一点的成长,今天浩浩顺利走出移植仓,也成为国内首例PIK3CD基因缺陷经干细胞移植治疗成功的患儿。医院副院长、血液科学科带头人翟晓文教授表示,医院近年来,一直