注册于中国临床试验注册中心的儿科药物临床试验项目特征分析
来源
中国药房年第31卷第17期
作者
张冠东，杨钰，医院药物临床试验机构办公室
摘要
目的：为规范我国儿科药物临床试验项目开展、促进儿科人群用药的开发与应用提供参考。方法：检索中国临床试验注册中心（ChiCTR）数据库，收集所有研究对象年龄＜18周岁的药物临床试验项目，检索时限从建库起至年10月1日，对其项目名称、研究所涉疾病/系统、研究所处阶段、注册时间、注册状态、研究负责单位地域分布、经费来源、研究类型、是否设置数据管理委员会、征募研究对象情况、伦理委员会批准情况、是否采用盲法、是否采集人体标本及人体标本去向等信息进行统计分析。结果：共收集到儿科药物临床试验项，共涉及21个类别的系统/疾病，包括肿瘤及瘤样病变、眼科疾病、变态反应性疾病等；研究所处阶段以上市后药物临床试验的项目有85项（占36.80％），Ⅰ～Ⅳ期药物临床试验共有77项（占33.33％）；注册项目数量逐年增加，有项（77.49％）为预注册，52项（22.51％）为补注册；注册项目较多的前5位地区分别为北京、上海、广东、重庆、浙江，其项目数共占纳入项目总数的66.23％（/）；经费来源主要为自筹（57.85％）、医院资助（20.18％）、地方财*资金（10.31％）；研究类型主要为干预性研究和观察性研究，共占88.31％；有项（占62.77％）研究暂未确定是否设置数据管理委员会；有项（占87.01％）研究通过了相关机构的伦理委员会审查；有项（占72.73％）研究未明确是否采用盲法；有项（占57.58％）研究采集了人体标本，采集的人体标本去向主要为使用后销毁。结论：注册于ChiCTR的儿科药物临床试验注册数量呈逐年递增趋势，但存在地域不均衡性；我国研究者的药物临床试验注册观念正逐步建立，且已意识到数据管理对研究质量的重要性，对采集的试验标本的管理也较为规范。建议相关部门加大对临床试验注册的宣传，完善临床试验注册管理制度；相关研究者应提高临床试验注册意识，规范进行注册申报和试验项目管理。
关键词
中国临床试验注册中心；儿科人群；药物临床试验；特征_正文_“重视用药安全，保障儿童健康”是我国的一项长期卫生工作目标。但儿童用药品种、剂型短缺严重，世界各国普遍存在儿童超说明书用药的情况。与成人临床试验相比，儿科人群临床试验在伦理学、入组操作和评价方法等诸多方面均有明显的特殊性[1]，难以利用成人临床试验数据推导儿科人群用药的安全性和有效性，因此有必要在儿科人群中开展临床试验。临床试验注册是医学研究伦理的需要；公开临床试验的信息，并将其置于公众监督之下，是试验研究者的义务和道德责任。临床试验注册不仅能确保追溯每项临床试验的结果，还可实现试验信息公开透明，提高研究的真实性和科学性，减少发表偏倚和不必要的重复试验，以保障公众健康和合理使用卫生资源[2-3]。药物临床试验是临床试验中的重要组成部分。目前，我国药物临床试验注册主要有两个平台——中国临床试验注册中心（ChineseClinicalTrialRegistry，简称为“ChiCTR”）和药物临床试验登记与信息公示平台。其中，药物临床试验登记与信息公示平台主要登记以药品注册上市为目的的药物临床试验项目，登记的临床试验项目范围较窄；而ChiCTR网站的注册项目包含所有在人体中和采用取自人体的标本进行的研究，不以药品注册上市为目的，且由于该平台注册的研究在国际医学期刊发表时将获优先发表，鼓励了不少研究者选择在ChiCTR注册，因此在ChiCTR注册的研究数量更多。为全面了解我国儿科药物临床试验开展情况，笔者收集了ChiCTR目前在册的儿科药物临床试验的项目信息，分析其研究特征及开展状况，以期为规范我国儿科药物临床试验项目开展、促进儿科人群用药的开发与应用提供参考。
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资料与方法
1.1资料来源收集年7月25日（ChiCTR建库日）至年10月1日在ChiCTR网站注册的研究对象年龄为18岁以下儿科人群的药物临床试验。1.2纳入与排除标准纳入标准：研究对象年龄＜18岁；研究目的与药物相关；注册状态、研究所处阶段、研究类型、是否获伦理委员会批准、是否签署知情同意书、征募研究对象情况、是否公开试验结果等均不限（按ChiCTR网站的标准，注册状态分为预注册和补注册两种；研究所处阶段分为Ⅰ期、Ⅱ期、Ⅲ期、Ⅳ期、上市后试验、探索性试验、预试验、其他等；研究类型分为干预性研究、观察性研究、病因学/相关因素研究等；征募研究对象情况分为尚未开始、正在进行、暂停或中断、结束等）。排除标准：研究对象年龄≥18岁的项目；研究内容与儿科人群无关或与药物无关的项目等。1.3项目筛选与资料提取由2名研究者独立筛选项目、提取资料并交叉核对，如遇分歧，通过讨论协商解决。逐条查看注册信息，按上述纳入与排除标准筛选项目，并记录纳入项目的基本资料，包括注册项目的名称、研究所涉疾病/系统、研究所处阶段、注册时间、注册状态、研究负责单位地区分布、经费来源、研究类型、是否设置数据管理委员会、征募研究对象情况、伦理委员会批准情况、是否采用盲法、采集人体标本情况及人体标本去向。1.4数据整理及统计学方法纳入研究所涉疾病/系统参考《诸福棠实用儿科学》（第8版）进行分类；采用Excel6软件进行数据录入和整理；采用SPSS25.0软件对资料进行统计分析，计数资料采取频数及其构成比描述。内容由凡默谷小编查阅文献选取，排版与编辑为原创。如转载，请尊重劳动成果，注明来源于凡默谷
